再障的发病机制尚未完全阐明，目前认为可能与以下因素有关。
（1）造血干细胞受损（“种子”学说）：上述各种致病因素破坏骨髓，造成造血干细胞数量减少和功能障碍，引起外周血液全血细胞减少。（2）造血微环境受损（“土壤”学说）：致病因素导致造血环境严重破坏时，骨髓微环境中的造血基质细胞分泌造血因子的能力降低，使造血细胞的生长和发育失去支持和调节所致。
（3）免疫介导因素（免疫学说）：研究发现再障病人骨髓或外周血液的淋巴细胞能抑制红细胞及粒细胞的生长。（4）遗传倾向：临床资料显示具有某些HLA-Ⅱ型抗原的再障病人对免疫抑制剂治疗反应较好，部分病人对氯霉素和某些病毒具有易感性，说明再障的发病可能与遗传因素有关。
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